파킨슨병 환자에서 교세포주 유래 영양인자와 뉴어투린의 뇌 내 투입의 효과

Effects of Glial Cell Line-derived Neurotrophic Factor and Neurturin Brain Infusion in Patients with Parkinson’s Disease : A Systematic Review and Meta-analysis

본 논문은 파킨슨병 환자들을 대상으로 뇌 내 투입한 교세포주 유래 영양인자(glial cell line-derived neurotrophic factor, GDNF)와 뉴어투린(neurturin, NRTN)의 운동증상에서의 유효성과 안전성을 평가하고자 하였다. 선정 기준에 따라 15편의 논문이 체계적 문헌 고찰에 포함되었으며, 그 중 효과크기와 95% 신뢰구간을 보고한 세 개의 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조군 임상시험이 유효성 메타분석에 포함되었다. 그 결과, GDNF와 NRTN은 운동증상에서 유의미한 개선 효과(-1.37, 95% CI -6.02에서 3.29)가 나타나지 않았다. 안전성 평가 메타분석에서는 중대한 이상반응을 보고한 환자의 수를 제시한 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조군 임상시험 두 편이 포함되었으며, 치료군이 대조군보다 중대한 이상반응 발생률이 유의미하게 높음(1.18, 95% CI 0.05에서 2.30)을 확인하였다. GDNF와 NRTN은 파킨슨병 환자의 운동증상을 개선하는 데 있어 대조군에 비해 유의미한 효과가 나타나지 않았으며, 중대한 이상반응 발생 가능성 또한 높게 나타났다. 이러한 결과가 파킨슨병의 차기 신약 후보 물질 연구에 대하여 가지는 시사점이 논의되었다.

This study aimed to evaluate the efficacy and safety of intraputaminal administration of glial cell line-derived neurotrophic factor(GDNF) and neurturin(NRTN) in patients with Parkinson’s disease(PD). Fifteen studies were included in the systematic review, with three randomized, double-blind, placebo-controlled trials reporting effect sizes and 95% confidence intervals(CI) included in the efficacy meta-analysis. The results showed no significant improvement in motor symptoms with GDNF and NRTN(-1.37, 95% CI -6.02 to 3.29). For the safety meta-analysis, two randomized, double-blind, placebo-controlled trials reporting the number of patients with serious adverse events were included. The treatment group had a significantly higher incidence of serious adverse events(1.18, 95% CI 0.05 to 2.30) compared to the control group. These findings indicate that GDNF and NRTN did not show significant efficacy in improving motor symptoms in PD patients and had a higher risk of serious adverse events. This outcome may guide future research on novel candidate drugs for Parkinson’s disease.